អស់ជាច្រើនឆ្នាំមកនេះ ក្រុមហ៊ុនឱសថបាននឹងកំពុងប្រកួតប្រជែងគ្នា ដើម្បីបង្កើតការព្យាបាលប្រកបដោយប្រសិទ្ធភាពសម្រាប់ជំងឺកម្រ ឬរោគសញ្ញាហ្សែនពីកំណើត។ ជាមួយនឹងការវិនិយោគដ៏ធំ វត្ថុធាតុដើមថ្លៃៗ និងការផលិតដ៏ស្មុគស្មាញ ហើយឱសថរបស់ពួកគេក៏ដាក់លក់បានតម្លៃរាប់លានដុល្លារផងដែរ។ នេះអាចឱ្យយើងយល់បាន ដោយសារឧស្សាហកម្មដែលនេះមានហានិភ័យខ្ពស់ក្នុងការផលិត។ ឱសថនីមួយៗទាមទារការងារជាច្រើន ដើម្បីធ្វើការស្រាវជ្រាវ និងអភិវឌ្ឍវា។

បច្ចុប្បន្ននេះ កំណត់ត្រាសម្រាប់ថ្នាំដែលមានតម្លៃថ្លៃជាងគេបំផុតក្នុងពិភពលោក ជាកម្មសិទ្ធិរបស់ការព្យាបាលសម្រាប់ជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង ឱសថសម្រាប់ព្យាបាលជំងឺតំណពូជនៃ leukodystrophy ជំងឺឈាម និងព្យាបាលជំងឺ hemophilia ។

១. ឱសថ Zolgensma

បើយោងតាម Healthline បានឱ្យដឹងថា ឱសថZolgensma ដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុនឱសថNovartis ដែលត្រូវបានអនុម័តដាក់ឱ្យប្រើប្រាស់ក្នុងខែឧសភា ឆ្នាំ២០១៩ ដើម្បីព្យាបាលការដាច់សាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងមានតម្លៃ២.១លានដុល្លារក្នុងមួយវគ្គ ដោយតម្រូវឱ្យចាក់តែមួយដងប៉ុណ្ណោះ។ ឱសថZolgensmaប្រើមេរោគ ដើម្បីធ្វើច្បាប់ការចម្លងហ្សែន SMN1 ចំពោះកុមារដែលមានជំងឺសាច់ដុំ។

រដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថអាមេរិក (FDA) បានអនុម័តលើ ឱសថZolgensma ដោយផ្អែកលើការសាកល្បងព្យាបាលលើអ្នកជំងឺកុមារចំនួន ៣៦នាក់ដែលមានអាយុពី០២សប្តាហ៍ទៅប្រាំបីខែ។ ទីភ្នាក់ងារនេះបាននិយាយថា កុមារដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ ឱសថZolgensma មានភាពប្រសើរឡើងគួរឱ្យកត់សម្គាល់ក្នុងការអភិវឌ្ឍន៍ម៉ូទ័រ រួមទាំងការគ្រប់គ្រងខួរក្បាល និងការអង្គុយ។ ឱសថZolgensmaត្រូវបានដាក់អនុម័តឱ្យប្រើប្រាស់នៅក្នុងប្រទេសជាង៣៨ ហើយកុមារប្រហែល ១,០០០នាក់បានប្រើប្រាស់វារួចមកហើយ។

អ្នកដឹកនាំក្រុមហ៊ុនNovartisគិតថា តម្លៃនៃឱសថZolgensmaគឺសមនឹងតម្លៃ ដោយលោកលើកហេតុផលថា វាសន្សំសំចៃជាងការចំណាយអ្នកជំងឺជាច្រើនរយពាន់ដុល្លារក្នុងការព្យាបាលរយៈមួយឆ្នាំ។ ក្រុមនេះក៏កំពុងធ្វើការជាមួយក្រុមហ៊ុនធានារ៉ាប់រងផងដែរ ដើម្បីកាត់បន្ថយបន្ទុកលើអ្នកទិញ។

២. ឱសថ Libmeldy

បើយោងតាមប្រភព BBC បានឱ្យដឹងថា នៅខែធ្នូ ឆ្នាំ2020 ទីភ្នាក់ងារឱសថអឺរ៉ុប(EMA)បានអនុម័ត Orchard Therapeutics' Libmeldy ដែលជាការព្យាបាលសម្រាប់ជំងឺហ្សែន leukoplakia (MLD) ក្នុងតម្លៃ ២.៤លានដុល្លារ។

ជារឿយៗកុមារដែលមានជំងឺ MLD បាត់បង់សមត្ថភាពក្នុងការគិត ផ្លាស់ទី និងបង្កើតការយល់ដឹងអំពីពិភពលោកជុំវិញពួកគេ។ នៅទីបំផុតពួកគេមិនអាចដើរ លេបទឹកមាត់ និយាយឮ មើលឃើញ ឬឆ្លើយតបទៅនឹងការរំញោចរបស់រាងកាយនោះទេ។ កុមារភាគច្រើនដែលមាន MLD នឹងស្លាប់មុនអាយុ០៥ឆ្នាំ។

ឱសថ Libmeldy ផ្តល់ហ្សែនដែលមានសុខភាពល្អ ដើម្បីបង្កើតអង់ស៊ីមសម្រាប់រាងកាយរបស់កុមារ។ ដំបូងឡើយ វេជ្ជបណ្ឌិតនឹងប្រមូលកោសិកាដើមចេញពីខួរឆ្អឹងរបស់អ្នកជំងឺ ដែលមានសមត្ថភាពវិវត្តន៍ទៅជាកោសិកាឈាមជាច្រើនប្រភេទ ហើយបញ្ជូនវាទៅមន្ទីរពិសោធន៍នៅប្រទេសអ៊ីតាលី។ នៅទីនេះ អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រនឹងប្រើប្រាស់មេរោគដែលបានកែប្រែ ដោយបញ្ចូលហ្សែនដែលមានសុខភាពល្អដែលមានអង់ស៊ីមចូលទៅក្នុង DNA របស់ពួកគេ។

ទីបំផុត វេជ្ជបណ្ឌិតបានចាក់បញ្ចូលកោសិកាដើមចូលទៅក្នុងចរន្តឈាមរបស់អ្នកជំងឺឡើងវិញ។ កោសិកាធ្វើដំណើរទៅកាន់ខួរឆ្អឹង បង្កើតកោសិកាឈាមដែលអាចផលិតអង់ស៊ីម និងដំណើរការបានត្រឹមត្រូវ។

៣. ឱសថ Zynteglo

បើយោងតាមប្រភព Pharmaphorum បានឱ្យដឹងថា ឱសថZynteglo គឺជាឱសថសម្រាប់ជំងឺឈាមbeta-thalassemia (TDBT) ដែលអនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ២០២២។ ថ្នាំនេះផលិតដោយក្រុមហ៊ុនឱសថ Bluebird Bio មានតម្លៃ ២.៨លានដុល្លារ។ គួរជម្រាបថា ជំងឺTDBTអាចបណ្តាលឱ្យបរិមាណអេម៉ូក្លូប៊ីន និងកោសិកាឈាមក្រហមក្នុងឈាមថយចុះ ដែលប៉ះពាល់ដល់សមត្ថភាពផ្គត់ផ្គង់អុកស៊ីសែន។ អ្នក​ជំងឺ​ត្រូវ​ទទួល​ការ​បញ្ចូល​គ្រាប់​ឈាម​ក្រហម​ជា​ប្រចាំ​ប្រហែល​ពីរ​ដង​ក្នុង​មួយ​សប្តាហ៍។

នៅក្នុងនោះ ឱសថZyntegloប្រើវ៉ិចទ័រមេរោគ (មេរោគដែលផ្លាស់ប្តូរ ដែលមានសុវត្ថិភាពសម្រាប់រាងកាយ) ដើម្បីណែនាំហ្សែនដែលមានសុខភាពល្អទៅក្នុងកោសិកាឈាមរបស់អ្នកជំងឺ ដោយអាចយកឈ្នះលើការថយចុះនៃកោសិកាឈាមក្រហម។ យោងតាម ​​​​Bluebird Bio បានឱ្យដឹងថា ៨៩%នៃអ្នកប្រើប្រាស់ឱសថZyntegloអាចទទួលបាន "បញ្ចូលឈាមដោយឯករាជ្រ" ដែលមានន័យថាមិនចាំបាច់បញ្ចូលឈាមយ៉ាងហោចណាស់ ១២ខែ។

បើនិយាយពីតម្លៃខ្ពស់នៃឱសថZynteglo ក្រុមហ៊ុន Bluebird Bio បាននិយាយថា ការចំណាយលើការព្យាបាលវេជ្ជសាស្រ្តពេញមួយជីវិតសម្រាប់ថ្នាំដែលមិនមែនជា Zynteglo NTD ដែលពឹងផ្អែកលើការបញ្ចូលឈាមមានចំនួន ៦.៣លានដុល្លារ។

៤. ឱសថ Hemgenix

បើយោងតាមប្រភព Scientific American បានឱ្យដឹងថា ឱសថHemgenixបានបំបែកឯតទគ្គកម្មពិភពលោកសម្រាប់ថ្នាំថ្លៃបំផុតក្នុងពេលបច្ចុប្បន្ន។ តម្លៃនៃឱសសHemgenixគឺ ៣.៥លានដុល្លារ។ ថ្នាំនេះត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ២០២២ ដោយផ្អែកលើសុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាព ដែលត្រូវបានវាយតម្លៃនៅក្នុងការសិក្សាចំនួន០២ ដែលធ្វើឡើងនៅក្នុងបុរសពេញវ័យចំនួន ៦០នាក់។

ឱសថHemgenix គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនសម្រាប់អ្នកដែលមានជំងឺ hemophilia B ដែលជាជំងឺហូរឈាមតាមតំណពូជដែលបណ្តាលឱ្យមនុស្សមិនអាចផលិតប្រូតេអ៊ីនគ្រប់គ្រាន់ ដើម្បីបង្កើតកំណកឈាម។ ជាធម្មតាដំណើរការនៃការបង្កើតកំណកឈាមជួយការពារហានិភ័យនៃការហូរឈាមបន្ទាប់ពីការរងរបួស។ ប្រសិនបើរឿងនេះមិនកើតឡើងទេមុខរបួសអាចហូរឈាមច្រើន។ អ៊ីចឹងឱសថHemgenix ដោះស្រាយស្ថានភាពនេះដោយបញ្ជូនហ្សែនដែលមានសុខភាពល្អទៅក្នុងខ្លួន។ ជាមួយនឹងហ្សែននេះ ថ្លើមនឹងបង្កើតប្រូតេអ៊ីនកាន់តែច្រើន បង្កើនកម្រិតប្រូតេអ៊ីនកំណកឈាមក្នុងរាងកាយ ការពារ ឬកំណត់បរិមាណនៃការហូរឈាម។

ចំពោះផល​រំខាន​ទូទៅ​បំផុត​របស់​ថ្នាំ​គឺ ​ការកើនឡើង​អង់ស៊ីម​ថ្លើម ឈឺក្បាល រោគសញ្ញា​ដូច​ជា ​ជំងឺ​ផ្តាសាយ និង​ប្រតិកម្ម​ដែល​ទាក់ទង​នឹង​ការ​បញ្ចូល​ទឹក​កម្រិត​ស្រាល​មួយចំនួន។